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GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 국내 희귀의약품 지정 [이코노믹데일리] GC녹십자는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형(GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 미국 FDA, 유럽 EMA에 이어 세 번째다. 산필리포증후군은 소아 7만 명당 1명꼴로 발생하는 리소좀 축적 질환으로 언어 발달 지연·인지 저하·운동 능력 약화 등 중증 증상을 동반하지만 현재 승인된 치료제는 없다. GC녹십자는 약물을 뇌실에 직접 투여하는 ICV 제형으로 GC1130A를 개발 중이며 기존 IT 투여 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과를 확인했다. 현재 미국, 한국, 일본에서 임상 1상이 진행 중이며 회사는 5년 내 상용화를 목표로 한다. 허은철 GC녹십자 대표는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 빨라질 것”이라며 “환자들의 미충족 수요를 해소할 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다.2025-09-05 17:19:15
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'네수파립', 진행성 췌장암 2상 임상시험 준비 착수 [이코노믹데일리] 온코닉테라퓨틱스는 차세대 합성치사 이중표적 항암신약 후보물질 '네수파립'의 임상 2상 개시를 위해 식품의약품안전처에 임상시험계획(IND)을 제출했다. 19일 온코닉테라퓨틱스에 따르면 네수파립은 Tankyrase와 PARP((Poly ADP-ribose polymerase)를 동시에 억제하는 퍼스트 인 클래스(First-in-class) 신약 후보로 췌장암 분야의 치료 옵션을 넓힐 것으로 기대된다. 또한 2021년 미국 식품의약국(FDA)과 한국 식약처에서 모두 희귀의약품으로 지정돼 신속심사와 조건부허가 등 혜택을 확보했다. 온코닉테라퓨틱스 관계자는 "진행성/전이성 췌장암 환자 대상의1b 임상시험 결과는 고무적인 결과를 얻었다"며 "해당 데이터는 추후 글로벌 주요 암학회에서 발표할 계획"이라고 말했다. 또한 "네수파립 개발의 효율성을 높이기 위해 국내 2상 개시와 함께 효율적으로 FDA 희귀의약품 신속승인제도를 활용해 췌장암 글로벌 임상프로그램을 준비 중"이라고 덧붙였다.2025-08-19 09:27:56
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