합성신약 부문의 강점을 활용해 면역계 질환을 타겟으로 유전자치료제 분야에 대한 연구개발 역량을 집중하고 있는 동아에스티는 이번 공동연구를 시작으로 장기적으로 더욱더 혁신적인 유전자치료제를 개발해 나간다는 계획이다.
양 기관은 면역질환 중 만성 염증성질환을 타겟으로 AAV 매개 유전자치료제로 공동연구를 진행할 계획이다. 계약에 따라 UMass는 만성 염증성질환 타겟 유전자를 AAV에 탑재하고, UMass와 동아에스티가 AAV에 탑재한 유전자의 약효를 스크리닝한다. 이후 선정된 AAV 후보군에 대해 UMass는 마우스 모델에서 약효를 평가하고 동아에스티는 동물모델에서 약효를 평가한다.
특히, 이번 공동연구에는 유전자 치료제의 세계적 권위자인 구아핑 가오 교수, 골염증질환 유전자 치료 전문가 심재혁 교수 등 매사추세츠 주립대학교 의과대학 교수진들이 대거 참여한다.
구아핑 가오 교수는 30년 이상 유전자치료제를 연구해 왔으며, AAV7, AAV8, AAV9를 발견해 치료제를 개발한 과학자로 AAV 연구개발 분야 권위자다. 미국 유전자·세포 치료학회 회장을 역임하고 있으며, 메사추세츠주 정부에서 출자한 호라이 유전자 치료센터의 센터장을 맡고 있다. 미국 생명공학기업 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics), 아드레나스 테라퓨틱스(Adrenas Therapeutics), 아스파 테라퓨틱스(Aspa Therapeutics)를 공동 창업했으며, 한국 생명공학기업 아바 테라퓨틱스(AAVAA Therapeutics)를 심재혁 교수와 공동 창업했다. 특히, 보이저 테라퓨틱스는 세계적인 제약기업 노바티스, 화이자와 AAV 기술을 활용해 유전자 치료제를 개발하고 있다.
AAV는 유전자 전달체인 바이러스 벡터의 한가지로 안정성이 높고 면역반응이 낮으며, 다른 바이러스 벡터와 달리 병원성이 없다. 현재 글로벌 제약사들도 앞다퉈 AAV 기반 유전자 치료제 개발에 힘을 쏟고 있으며, 250개가 넘는 임상실험이 진행 중이다.
동아에스티 박재홍 사장은 “AAV 연구개발 분야의 세계적인 기관인 UMass의 연구진들과 공동연구 개발을 진행해 매우 기대가 크다”며 “연구개발 역량을 집중하고 긴밀히 협력해 혁신적인 만성 염증질환 신약을 개발할 수 있도록 최선을 다하고, 이번 공동연구를 시작으로 유전자치료제 분야에서 미래 지향적인 연구개발을 주도하는 토대를 만들어 나가겠다”고 말했다.
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