GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 치료제 '日 1상 임상시험계획서' 승인

[이코노믹데일리] GC녹십자는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(CTN)를 승인 받았다.

12일 GC녹십자에 따르면 GC1130A가 지난 5월 미국 식품의약국(FDA) 임상 1상 IND 승인을 시작으로 지난달 국내 IND 승인과 이번 일본 PMDA승인까지 획득하면서 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(인체 세포 표면에 있는 다당류 분자)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자들에게 심각한 뇌손상 증상이 나타나며 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발중인 혁신신약(First-in-Class)이다.

치료제를 뇌실 안에 직접 투여하는 방식인 'ICV'는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에도 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.