이 주의 제약·바이오 소식

[이코노믹데일리] 8월 마지막 주는 ◆셀트리온, 스텔라라 바이오시밀러 CT-P43 호주 허가신청 완료 ◆동아ST, 씨비에스바이오사이언스와 동반진단 기반 치료제 개발 ◆한독, 혁신적인 전신 중증근무력증 치료제 비브가르트 국내 도입 ◆메디톡스 관계사 ‘리비옴’, 차세대 마이크로바이옴 신약 ‘LIV001’ 호주 임상1상 승인 ◆테라펙스, 비소세포폐암 ‘TRX-221’ 임상 1상 FDA 승인 등의 새소식이 전해졌다.

◆셀트리온, 스텔라라 바이오시밀러 CT-P43 호주 허가신청 완료
  셀트리온은 현지시간 31일 호주 식품의약품안전청(Therapeutic Goods Administration, TGA)에 자가면역질환 치료제 '스텔라라(STELARA, 성분명: 우스테키누맙)' 바이오시밀러 'CT-P43'의 품목허가 신청을 완료했다고 밝혔다.

셀트리온은 이날 호주에 판상형 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등 오리지널 의약품인 스텔라라가 보유한 전체 적응증에 대해 CT-P43의 품목허가를 신청했다. 셀트리온은 앞서 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA), 국내 식품의약품안전처에도 CT-P43품목허가 신청을 완료한 바 있다.

셀트리온은 2015년부터 호주에서 자가면역질환 치료제 램시마를 시작으로 유방암·위암 치료제 허쥬마, 혈액암 치료제 트룩시마, 자가면역질환 치료제 유플라이마 등 주요 제품의 허가를 차례로 획득하며 오세아니아 시장 내 입지를 넓히고 있다. CT-P43 허가가 완료되면 시장 내 영향력은 더욱 확대될 전망이다.

CT-P43의 오리지널 의약품인 스텔라라는 얀센(Janssen)이 개발한 인터루킨(IL)-12, 23 억제제로 판상형 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등의 자가면역질환 치료제로 사용된다. 

◆동아ST, 씨비에스바이오사이언스와 동반진단 기반 치료제 개발
  동아에스티는 씨비에스바이오사이언스(CbsBioscience)와 동반진단 기반 치료제 개발 및 데이터분석 플랫폼을 활용한 후보물질 발굴 및 신약개발에 관한 공동연구 업무협약을 체결했다고 밝혔다. 

이번 협약에 따라 양사는 씨비에스바이오사이언스의 동반진단 기술을 활용해 삼중음성유방암 등 난치성 암종에 대한 항암제 및 각종 질환 치료제 개발과 바이오마커 발굴 등에 협력한다. 또한 인공신경망 데이터분석 플랫폼을 활용해 바이오마커 및 후보물질 발굴과 신약개발 공동연구도 진행한다.

동반진단은 환자에게 치료제를 투여하기 전 유전자 검사 등을 통해 효과가 있는지 예측하는 것이다. 바이오마커란 단백질이나 핵산, 대사물질 등을 이용해 몸 안의 변화를 알아낼 수 있는 지표를 말한다. 병의 발전과 예후에 따라 지표의 상태나 변화를 측정함으로써 치료에 대한 민감도를 알 수 있다.

성공적인 신약개발을 위해 동반진단과 바이오마커의 중요성이 커지고 있다. 동반진단을 통해 치료 효과를 볼 수 있는 환자군의 범위 선정이 용이하고 명확한 환자를 대상으로 임상을 진행함으로써 개발의 위험성이나 비용을 낮출 수 있다. 미국바이오협회(BIO)에 따르면 지난 2011년부터 2020년까지 신약 후보물질이 품목허가 승인을 받을 확률이 7.9%였다면, 바이오마커를 통해 임상을 진행했을 시 품목허가 승인을 받은 확률이 15.9%로 성공률이 약 2배 상승했다.

씨비에스바이오사이언스는 빅데이터와 인공지능 기반의 정밀의학 전문 기업이다. 특정 항암제에 반응하는 환자군을 선별할 수 있는 동반진단 기술을 보유하고 있으며, 자체 개발한 인공신경망 데이터분석 플랫폼을 활용하여 간암, 삼중음성유방암, 직장암에서 바이오마커를 발굴했다. 10년 이상의 국내외 공동임상 연구를 통해 임상 및 유전체 빅데이터를 보유하고 있다.

◆한독, 혁신적인 전신 중증근무력증 치료제 비브가르트 국내 도입
  한독이 아르젠엑스의 전신 중증근무력증(gMG) 치료제 비브가르트를 국내 도입하며 희귀질환 비즈니스를 강화한다. 한독은 아르젠엑스(argenx BV)와 계약을 체결하고 비브가르트의 허가 등록 및 급여, 독점 유통을 담당하게 됐다.

아르젠엑스는 다양한 중증 자가면역 질환 치료제 파이프라인을 보유하고 있는 글로벌 면역학 기업이다. 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료를 위한 세계 최초의 FcRn(neonatal Fc receptor) 차단제를 개발해 상용화하고 있다.

비브가르트(VYVGART, 성분명 에프가티지모드)는 미국과, 유럽, 영국, 이스라엘, 중국에서 항-AChR 항체 양성 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료제로 허가를 받았다. 또한, 일본에서는 스테로이드성 또는 비스테로이드성 면역억제제에 충분히 반응하지 않는 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료제로 허가됐다. 비브가르트의 허가는 2021년 7월 란셋 뉴롤로지(The Lancet Neurology)에 게재된 글로벌 임상 3상 ADAPT 시험의 결과를 근거로 하고 있다.

한독 김영진 회장은 “중증근무력증과 같은 희귀질환은 환자와 가족의 삶의 질을 낮추는데 큰 영향을 줄 수 있다”며 “앞으로도 한독은 지속적으로 혁신적인 치료제를 국내에 선보여 희귀질환 환자들이 질병의 부담을 덜고 삶의 희망을 가질 수 있도록 돕겠다”고 말했다.

◆메디톡스 관계사 ‘리비옴’, 차세대 마이크로바이옴 신약 ‘LIV001’ 호주 임상1상 승인
  유전자재조합 기술 기반의 마이크로바이옴 치료제 ‘LIV001’이 국내 최초로 글로벌 임상에 진입한다.

메디톡스 관계사 신약 개발 기업 ‘리비옴’은 지난 28일 호주 인체연구윤리위원회(HREC)로부터 염증성장질환 치료를 위한 마이크로바이옴 신약 ‘LIV001’의 호주 임상 1상을 승인받았다고 29일 밝혔다. 9월 개시되는 호주 임상 1a 시험을 통해 ‘LIV001’의 안전성과 내약성, 약물동태 등을 확인할 예정이며, 이후 염증성장질환 환자를 대상으로 다국적 임상 1b 시험을 진행하여 초기 유효성 등을 평가할 계획이다.

리비옴이 개발하고 있는 ‘LIV001’은 면역 조절 효능 유전자를 미생물에 도입해 면역질환에 대한 치료효과를 높일 수 있도록 개발된 유전자재조합 기술 기반의 마이크로바이옴 치료제다. 미생물유전자치료제라고도 불리는 유전자재조합 기반의 마이크로바이옴 치료제는, 원하는 기전에 따라 미생물을 설계, 제작하여 효과와 약물성을 높일 수 있어 기존 마이크로바이옴 치료제의 한계를 극복하는 차세대 기술로 주목 받고 있다. 

다만, 유전자조작생물(GMO)을 생균치료제로 적용하기 때문에 임상 승인 과정에서 기존 마이크로바이옴 치료제 대비 높은 안전 기준이 요구된다. 리비옴은 이러한 기준에 충족하는 전임상연구를 완료하고, 글로벌 임상에 진입하기 위해 지난해부터 글로벌 위탁개발생산업체(CDMO), 임상시험수탁기관(CRO)과 면밀한 협업을 진행해왔으며, 마침내 국내 최초로 유전자재조합 기반 마이크로바이옴 치료제의 글로벌 임상 진입에 성공하게 됐다. 

◆테라펙스, 비소세포폐암 ‘TRX-221’ 임상 1상 FDA 승인
  그래디언트의 자회사인 테라펙스는 EGFR(상피세포 성장인자 수용체) 비소세포폐암 표적항암제인 ‘TRX-221’의 임상 1상 시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 28일 밝혔다.

TRX-221은 EGFR 변이 비소세포폐암 치료제 내성으로 인해 발생하는 C797S 돌연변이를 효과적으로 저해하는 4세대 EGFR 티로신 인산화효소 저해제(4th Generation EGFR-TKI)다. 기존 1, 2세대 치료제로 인한 내성 변이에도 우수한 저해활성을 나타내는 스펙트럼(Broad spectrum) 약물이며, 뇌혈관 장벽(BBB)를 투과하는 특성을 지니고 있다.

테라펙스는 이번 임상을 통해 EGFR 변이를 가진 비소세포폐암의 기존 약물, 특히 3세대 EGFR 저해제에 대한 내성으로 발생하는 EGFR C797S 돌연변이 비소세포폐암 환자에 대한 TRX-221의 항종양 효과를 확인하고, 앞으로 다양한 스펙트럼의 EGFR 돌연변이에 대한 항종양 효과도 확인할 수 있을 것으로 기대한다고 밝혔다. TRX-221의 전임상 데이터는 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2023) 연례 회의에서 발표된 바 있다.

한편 테라펙스는 미충족 의료 수요가 높은 난치성 종양 치료를 위한 신규 표적항암제 개발 전문기업으로 △분자 검사를 통한 환자 맞춤형 의료가 가능한 항암제 △암을 유발하는 단백질 및 돌연변이 타깃 표적항암제 △표준치료제 불응성 환자 및 약물내성 환자 항암제 개발 등을 목표로 하고 있다.